emailvision.org

Талассемия - это наследственное заболевание крови, из-за которого организм не может вырабатывать гемоглобин (Hb). В результате у них разовьется анемия. Часто задают вопрос, можно ли вылечить это заболевание? Если да, то каковы варианты лечения или лекарства для людей с талассемией?

Можно ли вылечить талассемию?

Причина талассемии - генетическая мутация в организме. Это означает, что кто-то, рожденный в семье, несущей этот мутировавший ген, подвергается большому риску развития талассемии.

Итак, поскольку это наследственное заболевание, можно ли вылечить талассемию?

Конечно, можете. Однако выбор очень ограничен и сопряжен с большим риском.

До сих пор единственным лечением, способным полностью вылечить талассемию, является трансплантация костного мозга.

К сожалению, найти подходящего донора костного мозга непросто. Кроме того, трансплантация костного мозга (ТКМ /Пересадка костного мозга) по-прежнему считается очень рискованным.

По данным Национального веб-сайта болезней сердца, легких и крови, эксперты все еще ищут другие методы лечения, которые могли бы лечить и вылечить талассемию.

Например, возможно, что в будущем появится технология, способная вставлять гены нормального гемоглобина в стволовые клетки костного мозга.

Таким образом, ожидается, что организм людей с талассемией сможет вырабатывать здоровые эритроциты и гемоглобин.

Исследователи также изучают способы стимулировать способность человека вырабатывать гемоглобин плода после рождения.

Этот тип гемоглобина встречается у плодов и новорожденных. После рождения организм переключается на выработку взрослого гемоглобина.

Повышение уровня гемоглобина плода может восполнить недостаток гемоглобина здорового взрослого человека.

Какие методы лечения доступны при талассемии?

Лечение зависит от типа талассемии и степени тяжести каждого пациента.

Люди с малой талассемией, как альфа, так и бета, обычно проявляют только легкие симптомы талассемии или даже не проявляют никаких симптомов.

Людям с этим заболеванием может потребоваться незначительное лечение или вообще его не лечить.

В случае тяжелой или легкой талассемии врачи рекомендуют три типа стандартного лечения, а именно переливание крови, хелатирование железа ( железохелатная терапия ) и добавки с фолиевой кислотой.

Другие методы лечения, которые были разработаны или находятся в процессе тестирования, используются реже.

Варианты лечения талассемии

Ниже приведены некоторые варианты лечения, которые могут быть применены людьми с талассемией.

1. Переливание крови

Переливание эритроцитов является основным методом лечения людей с умеренной или тяжелой талассемией.

Это лечение может увеличить количество здоровых эритроцитов с нормальным гемоглобином.

Во время переливания крови игла используется для внутривенного введения (IV) в один из кровеносных сосудов до тех пор, пока здоровая кровь не попадет в организм.

Эта процедура обычно занимает 1-4 часа. Эритроциты существуют всего около 120 дней.

Поэтому вам может потребоваться повторное переливание, чтобы поддерживать нормальный запас эритроцитов.

Людям с гемоглобином H или промежуточной бета-талассемией может потребоваться переливание крови при определенных условиях.

Например, если у вас инфекция или другое заболевание, или если у вас тяжелая анемия, вызывающая утомляемость.

Людям с большой бета-талассемией (анемией Кули) могут потребоваться регулярные переливания крови (каждые 2-4 недели).

Это переливание поможет вам поддерживать нормальный уровень гемоглобина и эритроцитов.

Переливание крови может помочь вам почувствовать себя лучше, получить удовольствие от повседневных дел и жить нормальной жизнью.

Хотя это лечение очень полезно для безопасности жизни, оно довольно дорогое и сопряжено с риском передачи инфекций и вирусов (например, гепатита).

Даже в этом случае риск заражения и передачи вируса в Соединенных Штатах очень низок, поскольку они прошли строгий скрининг крови.

2. Железохелатная терапия

Гемоглобин в красных кровяных тельцах - это белок, богатый железом.

При регулярных переливаниях железо в крови накапливается в определенных органах, таких как печень, сердце и другие органы.

Это состояние называется перегрузкой железа или железная перегрузка .

Чтобы предотвратить это повреждение, врачи используют терапию хелатированием железа, чтобы удалить излишки железа из организма.

Двумя основными препаратами, применяемыми в железохелатирующей терапии талассемии, являются:

Дефороксамин

Дефероксамин - это лекарство от талассемии в жидкой форме, которое медленно вводится под кожу, обычно через небольшой переносной насос, который используется на ночь.

Лечение этой талассемии требует времени и немного болезненно. Побочные эффекты этого препарата у больных талассемией - нарушение зрения и слуха.

Деферасирокс

Деферасирокс - это таблетка, которую принимают один раз в день. Побочные эффекты этого лекарства от талассемии включают головную боль, тошноту (дискомфорт в желудке), рвоту, диарею, боль в суставах и утомляемость.

3. Добавки фолиевой кислоты

Фолиевая кислота - это тип витамина B, который играет роль в образовании здоровых красных кровяных телец.

Врачи рекомендуют добавки фолиевой кислоты в дополнение к лекарствам для переливания крови и / или терапии хелатированием железа.

4. Пересадка крови и костного мозга.

Лечение талассемии на этом было действительно разработано и прошло этап тестирования.

Однако для самой Индонезии трансплантация костного мозга, также известная как BMT (пересадка костного мозга) встречается реже.

Трансплантация стволовых клеток крови и костного мозга проводится для замены поврежденных стволовых клеток на здоровые от донора.

Стволовые клетки (стволовые клетки) - это клетки костного мозга, которые играют роль в производстве эритроцитов и других типов клеток крови.

Трансплантация стволовых клеток - единственное лечение, которое может вылечить талассемию.

Однако лишь немногие пациенты с тяжелой формой талассемии могут найти подходящего донора.

Текущее лечение позволяет пациентам с умеренной и тяжелой талассемией жить дольше. Однако им приходится сталкиваться с осложнениями талассемии, которые могут возникать время от времени.

Важной частью лечения талассемии является лечение ее осложнений.

Лечение осложнений может потребоваться для лечения проблем с сердцем или заболеваний печени, инфекций, остеопороза и других проблем со здоровьем.